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FDA批准首个骨髓瘤新靶点药物Xpovio治疗多发性骨髓瘤

日本就医网 2019-07-10 18:59:09发布

Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司,专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法,用于治疗癌症及其他重大疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Xpovio(selinexor),联合地塞米松,用于既往已接受至少4种疗法且其疾病对至少2种蛋白酶体抑制剂(PI)、至少2种免疫抑制剂(IMiD)、一种抗CD38单克隆抗体难治的复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。

Xpovio是一种核输出抑制剂,靶向核输出蛋白XPO1。值得一提的是,该药是首个也是唯一一个获FDA批准的核输出抑制剂,同时是首个也是唯一一个获FDA批准用于对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗均难治的多发性骨髓瘤(MM)患者的处方药。此外,Xpovio也是自2015年以来首次针对骨髓瘤新靶点(XPO1)的批准药物。

Karyopharm公司预计,Xpovio将于7月10日或之前在美国上市。目前,该药也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的加速审查。在美国和欧盟,Xpovio均被授予了孤儿药资格,在美国还被授予了快速通道资格。

此次批准基于IIb期STORM研究的缓解率数据加速批准,对该适应症的?#20013;?#25209;准可能取决于确认性试验中临床疗效的验证和描述。目前,Karyopharm公司正在开展随机III期BOSTON研究,评估selinexor与Velcade(bortezomib)及低剂量地塞米松的联合治疗方案,该研究将作为确认性研究。FDA的加速批准项目旨在加速批准治疗?#29616;?#30142;病及可填补重大未满足医疗需求的药物。

STORM是一项国际性、多中心、单组研究,评估了selinexor联合低剂量地塞米松的疗效和安全性。该研究入组了122例既往已接受过三种或多种抗骨髓瘤治疗方案(包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺、抗CD38单抗)并且其骨髓瘤对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38蛋?#20934;白?#21518;一种疗法难治。研究中,患者接受selinexor(80mg,口服,每周2次)联合低剂量地塞米松(20mg,每周2次)治疗,直至疾病进展、?#21171;?#25110;不可接受的毒性。

结果显示,selinexor联合低剂量地塞米松方案在一个由83例患者组成的亚组中具有更大的收益风险比,该亚组的总缓解率(ORR)为25.3%,达到首?#20301;?#35299;的中位时间为4周、缓解?#20013;?#26102;间为3.8个?#38534;?#22312;该亚组中,selinexor具有可预测和可管理的耐受性,安全性与以往研究一?#38534;?br />

XPO1介导核转运

selinexor是一种首创、口服、选择性核输出抑制剂(SINE)化合物,通过结合并抑制核输出蛋白XPO1(又名CRM1)发挥作用,导致肿瘤抑制蛋白在?#36212;?#26680;内积累,这将重新启动并放大它们的肿瘤抑制功能,导致癌?#36212;?#36873;择性凋亡,同时不会对正常?#36212;?#36896;成显著影响。

目前,Karyopharm公司也正在多个中期、后期临床研究中评估selinexor治疗一系列血?#21512;低?#24694;性肿瘤和实体瘤的潜力,包括多发性骨髓瘤(3个临床研究:BOSTON,STORM,STOMP)、?#33268;?#24615;大B?#36212;?#28107;巴瘤(SADAL研究)、脂肪肉瘤(SEAL研究)、子宫内膜癌(SIENDO研究)、复发性胶质母?#36212;?#30244;(KING研究)。

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